พิโลคาร์ปีนใช้หลักในการรักษาโรคต้อหิน ซึ่งเป็นภาวะที่มีความดันในตาสูง โดยช่วยลดความดันในลูกตาผ่านการกระตุ้นตัวรับมูสคารินิก ซึ่งเพิ่มการไหลออกของน้ำหล่อเลี้ยงตา ช่วยป้องกันความเสียหายต่อเส้นประสาทตาและรักษาการมองเห็น นอกจากนี้ยังใช้จัดการอาการปากแห้ง โดยเฉพาะในผู้ป่วยโรคซูเกรนซินโดรมหรือผู้ที่ได้รับรังสีบำบัดสำหรับมะเร็งศีรษะและคอ ช่วยกระตุ้นการผลิตน้ำลาย บรรเทาความแห้งและเพิ่มความสบายในช่องปาก ในบางกรณีใช้ในการวินิจฉัยเพื่อยืนยันภาวะทางระบบประสาทบางอย่างโดยการกระตุ้นการเหงื่อออก นอกจากนี้ยังใช้เป็นยาหยอดตาเพื่อทดสอบการทำงานของม่านตาก่อนการตรวจสายตาหรือการผ่าตัดตา