ใช้ในทางการแพทย์เป็นยาเคมีบำบัดสำหรับรักษามะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งสมอง เช่น กลีโอมา เนื่องจากสารนี้สามารถข้ามสิ่งกั้นเลือดและสมองได้ดี ออกฤทธิ์โดยการทำลายดีเอ็นเอของเซลล์มะเร็ง ยับยั้งการแบ่งตัวของเซลล์ และส่งผลให้เซลล์มะเร็งตาย จัดเป็นยาในกลุ่มไนโตรซียูเรีย ซึ่งมีฤทธิ์ทำให้เกิดการแอลคิลเลต (alkylation) ที่ฐานไนโตรเจนในดีเอ็นเอ ส่งผลให้สายดีเอ็นเอหักหรือทำงานผิดปกติ นิยมใช้ร่วมกับการรักษาอื่นๆ เช่น รังสีบำบัด เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา