สาร NCT-501 ถูกพัฒนาขึ้นเป็นพิเศษเพื่อใช้ในการวิจัยเกี่ยวกับโรคทางระบบประสาท โดยเฉพาะโรคฮันติงตัน ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เซลล์ประสาทเสื่อมสภาพอย่างค่อยเป็นค่อยไป สารนี้มีบทบาทในการยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการควบคุมการแสดงออกของยีนที่ผิดปกติ ซึ่งช่วยลดการผลิตโปรตีนที่ผิดรูปและเป็นพิษต่อเซลล์ประสาท ในงานวิจัย พบว่า NCT-501 สามารถข้ามสิ่งกั้นเลือดและสมองได้ดี ทำให้เข้าถึงเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางได้อย่างมีประสิทธิภาพ นอกจากนี้ยังแสดงผลในการชะลอการลุกลามของอาการผิดปกติทางการเคลื่อนไหว และช่วยยืดอายุการใช้งานของเซลล์ประสาทในแบบจำลองสัตว์ทดลอง ปัจจุบัน สารนี้ยังอยู่ในขั้นตอนการศึกษาเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพในการใช้ในมนุษย์ แต่มีศักยภาพสูงในการพัฒนาเป็นยารักษาโรคทางระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการควบคุมยีน