Topiroxostat ใช้หลักในการรักษาโรค hyperuricemia ซึ่งเป็นภาวะที่มีระดับกรดยูริกในเลือดสูง โดยทำงานผ่านการยับยั้งเอนไซม์ xanthine oxidase อย่างเลือกสรร ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการผลิตกรดยูริก การลดระดับกรดยูริกช่วยป้องกันการก่อตัวของผลึกยูเรต ซึ่งสามารถนำไปสู่โรคเกาต์ ซึ่งเป็นโรคข้ออักเสบที่เจ็บปวด ยานี้มีประโยชน์โดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถทนต่อหรือไม่ตอบสนองดีต่อการรักษาลดกรดยูริกอื่นๆ นอกจากนี้ยังกำลังศึกษาถึงประโยชน์ในการจัดการภาวะที่เกี่ยวข้องกับความเครียดออกซิเดชันและการอักเสบ เนื่องจากคุณสมบัติต้านอนุมูลอิสระ