6-Amino-5-azacytidine ถูกนำมาใช้ในการวิจัยทางการแพทย์ โดยเฉพาะในการศึกษาด้าน epigenetics เพื่อปรับเปลี่ยนการแสดงออกของยีนผ่านกระบวนการ methylation ของ DNA มักใช้ในการทดลองเพื่อยับยั้งเอนไซม์ DNA methyltransferase ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการทำงานของยีน นอกจากนี้ยังมีการศึกษาการนำสารนี้มาใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง เนื่องจากมีศักยภาพในการกระตุ้นการแสดงออกของยีนที่ช่วยยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง อย่างไรก็ตาม การใช้งานยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยและพัฒนาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการใช้ทางคลินิก