6-Methyl-5-azacytidine ถูกนำมาใช้ในการวิจัยทางการแพทย์เพื่อศึกษากลไกการควบคุมการแสดงออกของยีน โดยเฉพาะในด้าน epigenetics ซึ่งเกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงทางเคมีใน DNA และโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับ DNA โดยไม่มีการเปลี่ยนแปลงลำดับเบสของ DNA โดยสารนี้มีศักยภาพในการยับยั้งเอนไซม์ DNA methyltransferase ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการเพิ่มกลุ่มเมทิลที่ DNA การยับยั้งนี้สามารถนำไปสู่การเปิดการแสดงออกของยีนที่ถูกปิดอยู่เดิม ซึ่งอาจมีประโยชน์ในการรักษาโรคต่างๆ เช่น มะเร็ง ที่มีการเปลี่ยนแปลง epigenetic เป็นสาเหตุหนึ่งของการเกิดโรค นอกจากนี้ยังมีการศึกษาเพื่อนำสารนี้ไปใช้ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมและโรคทางระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลง epigenetic