ใช้รักษาภาวะคอเลสเตอรอลในเลือดสูงชนิดรุนแรง โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีภาวะโฮโมไซกัสฟามิเลียลไฮเปอร์โคเลสเตอรอลีเมีย (HoFH) ช่วยลดระดับไขมันเลว (LDL cholesterol) ได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยทำงานยับยั้งเอนไซม์ MTP (microsomal triglyceride transfer protein) ซึ่งจำเป็นต่อการสร้างไขมันชนิด VLDL ในตับ เมื่อการสร้าง VLDL ลดลง ระดับ LDL ก็จะลดตามไปด้วย เหมาะสำหรับผู้ป่วยที่ควบคุมระดับไขมันด้วยวิธีอื่นไม่ได้ผลเพียงพอ ควรใช้ร่วมกับการรักษาอื่น เช่น สแตติน และการปรับเปลี่ยนพฤติกรรมการกินอาหาร