GNE 2861 ถูกนำมาใช้หลักๆ ในด้านการวิจัยทางการแพทย์ โดยเฉพาะการศึกษาการรักษาโรคมะเร็ง มันทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งที่แรงและเลือกสรรต่อโปรตีนครอบครัว BET (bromodomain and extra-terminal) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการแสดงออกของยีน โดยการยับยั้งโปรตีนเหล่านี้ GNE 2861 สามารถรบกวนการถอดรหัสยีนของ oncogenes ทำให้หยุดการเพิ่มจำนวนของเซลล์มะเร็งได้ นี่ทำให้เป็นเครื่องมือที่มีคุณค่าในการพัฒนาการรักษาแบบกำหนดเป้าหมาย โดยเฉพาะมะเร็งที่เกิดจากความผิดปกติในการแสดงออกของยีน นอกจากนี้ การใช้ในงานวิจัยก่อนคลินิกยังช่วยให้นักวิจัยเข้าใจกลไกการยับยั้งโปรตีน BET และศักยภาพในการรักษาในมะเร็งประเภทต่างๆ