มิลเทฟอซีนใช้หลักในการรักษาโรคไลช์แมนไนอะซิส ซึ่งเป็นโรคปรสิตที่เกิดจากสปีชีส์ Leishmania มีประสิทธิภาพต่อทั้งรูปแบบ visceral และ cutaneous ของโรค โดยให้ตัวเลือกการรักษาทางปากซึ่งมีประโยชน์โดยเฉพาะในพื้นที่ที่การรักษาทางหลอดเลือดดำทำได้ยาก นอกจากนี้ มิลเทฟอซีนยังแสดงศักยภาพในการรักษาการติดเชื้อปรสิตอื่นๆ เช่น โรคอะมีบาไซส์ที่เกิดจาก Entamoeba histolytica นอกเหนือจากการใช้งานต้านปรสิตแล้ว ยังมีการสำรวจในด้านมะเร็งวิทยาสำหรับศักยภาพในการเหนี่ยวนำ apoptosis ในเซลล์มะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งเต้านมและการวิจัยเนื้องอกในสมอง การใช้งานในด้านเหล่านี้ยังอยู่ระหว่างการศึกษา โดยมุ่งเน้นการเพิ่มประสิทธิภาพและลดผลข้างเคียง