ใช้รักษาโรคไนมาน-พิค ชนิดซี (Niemann-Pick disease type C) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายไม่สามารถย่อยไลโซมัลกลูโคซีเลอร์เซอรีอะไมด์ได้ตามปกติ โดยตัวยามีกลไกในการยับยั้งการสร้างกลูโคซีเลอร์เซอรีอะไมด์ ซึ่งเป็นไขมันชนิดหนึ่งที่จะสะสมในเซลล์เมื่อไม่สามารถย่อยสลายได้ การลดการสร้างสารนี้ช่วยลดการสะสมในอวัยวะต่าง ๆ โดยเฉพาะตับ ม้าม และระบบประสาท ช่วยชะลอการดำเนินของโรคและบรรเทาอาการในผู้ป่วยที่มีภาวะเมแทบอลิซึมผิดปกตินี้