แอมซาครีนถูกใช้หลักในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (acute leukemia) โดยเฉพาะอย่างยิ่งในกรณีที่ผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยยาอื่น ๆ แอมซาครีนทำงานโดยการยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ topoisomerase II ซึ่งส่งผลให้ DNA ของเซลล์มะเร็งถูกทำลายและไม่สามารถแบ่งตัวได้ นอกจากนี้ยังมีการศึกษาที่แสดงให้เห็นว่าแอมซาครีนอาจมีประสิทธิภาพในการรักษามะเร็งชนิดอื่น ๆ เช่น มะเร็งต่อมน้ำเหลือง แต่การใช้ยานี้ต้องอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์อย่างใกล้ชิดเนื่องจากอาจมีผลข้างเคียงที่รุนแรง เช่น การกดไขกระดูกและอาการทางระบบหัวใจและหลอดเลือด