20R-Camptothecin เป็นสารที่มีฤทธิ์ในการยับยั้งการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็ง โดยทำงานผ่านการยับยั้งเอนไซม์ topoisomerase I ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการคลายตัวของสายดีเอ็นเอในช่วงที่เซลล์แบ่งตัว ทำให้ดีเอ็นเอเกิดความเสียหายและนำไปสู่การตายของเซลล์มะเร็ง สารนี้ถูกใช้เป็นสารตั้งต้นในการพัฒนายาเคมีบำบัดหลายชนิด เช่น irinotecan และ topotecan ซึ่งได้รับการขึ้นทะเบียนใช้ในทางคลินิกเพื่อรักษามะเร็งหลายประเภท เช่น มะเร็งลำไส้ใหญ่ มะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก และมะเร็งรังไข่ เนื่องจากมีฤทธิ์แรงต่อเซลล์มะเร็ง จึงมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อปรับปรุงคุณสมบัติของสารต้นแบบนี้ให้มีประสิทธิภาพสูงขึ้น และลดผลข้างเคียง โดยเฉพาะการพัฒนาอนุพันธ์หรือระบบส่งยาแบบเฉพาะที่ เช่น การใช้ลิปโซมหรือนาโนพาติเคิล เพื่อเพิ่มการสะสมของยาในเนื้องอกและลดความเป็นพิษต่อเซลล์ปกติ