Olutasidenib ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันแบบที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อยา (relapsed or refractory acute myeloid leukemia: AML) ที่มีกลายพันธุ์เฉพาะในยีน IDH1 โดยออกฤทธิ์ยับยั้งเอนไซม์ IDH1 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งช่วยลดการผลิตเมตาโบไลต์ผิดปกติที่ส่งเสริมการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง การบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายนี้มีประโยชน์โดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองดีต่อการรักษาแบบดั้งเดิม โดยการฟื้นฟูการแยกตัวของเซลล์ให้เป็นปกติ มันนำเสนอแนวทางที่เป็นลางดีในการจัดการกับรูปแบบของมะเร็งเม็ดเลือดขาวที่ก้าวร้าวนี้ โดยทั่วไปให้ทางรับประทาน ซึ่งช่วยให้การรักษาแบบผู้ป่วยนอกสะดวกยิ่งขึ้น การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นประสิทธิภาพในการปรับปรุงอัตราการรอดชีวิตและลดภาระของโรคในผู้ป่วยที่เหมาะสม นอกจากนี้ยังมีการศึกษาการใช้ในโรคมะเร็งอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของ IDH1 เพื่อพัฒนาการรักษาในอนาคต