เพมโบรลิซูแมบใช้ในการรักษาโรคมะเร็งหลายชนิด โดยเฉพาะมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมา, มะเร็งปอดชนิดไม่เล็ก, มะเร็งกระเพาะอาหาร, มะเร็งศีรษะและคอ, มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ, และมะเร็งอื่นๆ ที่มีลักษณะเฉพาะทางพันธุกรรม เช่น การแสดงออกของ PD-L1 ในระดับสูง หรือมีภาวะไมโครแซทเทลไลท์อินสแตบิลิตี้ (MSI-H) หรือดีฟิเชียนท์มิสแมทช์รีแปร์ (dMMR) ยานี้ทำงานโดยการยับยั้งโปรตีน PD-1 บนเซลล์ภูมิคุ้มกัน ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันสามารถโจมตีเซลล์มะเร็งได้มีประสิทธิภาพมากขึ้น นอกจากนี้ยังมีการศึกษาการใช้เพมโบรลิซูแมบในโรคอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับระบบภูมิคุ้มกันอีกด้วย