สารยับยั้งตัวกระตุ้นพลาสมิโนเจน 1 (PAI-1) มีบทบาทสำคัญในการควบคุมกระบวนการย่อยสลายลิ่มเลือด (fibrinolysis) โดยยับยั้ง tissue plasminogen activator (tPA) และ urokinase (uPA) ซึ่งช่วยควบคุมความเสถียรของลิ่มเลือดและป้องกันการเลือดออกมากเกินไป ทำให้เป็นเป้าหมายสำคัญในภาวะที่มีการก่อตัวหรือสลายลิ่มเลือดผิดปกติ เช่น ลิ่มเลือดในหลอดเลือดดำลึก (deep vein thrombosis) ภาวะลิ่มเลือดในปอด (pulmonary embolism) และเส้นเลือดสมองตีบ (ischemic stroke)

ในการวิจัยด้านหัวใจและหลอดเลือด ระดับ PAI-1 ที่สูงสัมพันธ์กับความเสี่ยงเพิ่มขึ้นของการเกิดลิ่มเลือด (thrombosis) และหลอดเลือดแข็งตัว (atherosclerosis) ทำให้เป็น biomarker สำหรับประเมินความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือด นอกจากนี้ยังเกี่ยวข้องกับโรคเมตาบอลิก เช่น ภาวะอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 ซึ่งระดับ PAI-1 สูงนำไปสู่การย่อยสลายลิ่มเลือดบกพร่องและภาวะแทรกซ้อนทางหัวใจและหลอดเลือดที่เพิ่มขึ้น

PAI-1 กำลังถูกศึกษาเป็นเป้าหมายการรักษาในด้านยับยั้งการเกิดพังผืด (antifibrotic treatments) การแสดงออกเกินของ PAI-1 เกี่ยวข้องกับการเกิดพังผืดในเนื้อเยื่อของอวัยวะ เช่น ตับ ปอด และไต การยับยั้งกิจกรรมของ PAI-1 อาจช่วยชะลอการลุกลามของพังผืดและสนับสนุนการปรับโครงสร้างเนื้อเยื่อ

ในการวิจัยด้านมะเร็ง PAI-1 มีส่วนเกี่ยวข้องกับการเคลื่อนที่ของเซลล์ (cell migration) การบุกรุก (invasion) และการสร้างเส้นเลือดใหม่ (angiogenesis) บทบาทคู่ขนานของมัน—ทั้งส่งเสริมและยับยั้งการลุกลามของเนื้องอก—ทำให้เป็นจุดสนใจในการทำความเข้าใจการแพร่กระจาย (metastasis) และพัฒนาการรักษาแบบเฉพาะเจาะจง

เนื่องจากบทบาทหลักในกระบวนการแข็งตัวของเลือด การเกิดพังผืด และการเคลื่อนที่ของเซลล์ PAI-1 จึงเป็นโมเลกุลสำคัญในการพัฒนาการวินิจฉัยและค้นพบยาในหลายโรค