ไอวาคาฟเตอร์ถูกใช้หลักในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส โดยเฉพาะผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์บางประการในยีน CFTR เช่น การกลายพันธุ์ G551D ยาชนิดนี้ทำงานโดยการเสริมสร้างการทำงานของโปรตีน CFTR ที่บกพร่อง ซึ่งช่วยปรับปรุงการไหลของเกลือและของเหลวเข้าและออกจากเซลล์ สิ่งนี้ทำให้เกิดการให้ความชุ่มชื้นที่ดีขึ้นของเมือกในปอดและอวัยวะอื่นๆ ลดความเสี่ยงของการติดเชื้อและปรับปรุงการทำงานของปอด ผู้ป่วยที่ใช้ไอวาคาฟเตอร์มักมีอาการทางเดินหายใจน้อยลง ความถี่ของการกำเริบของปอดลดลง และคุณภาพชีวิตโดยรวมดีขึ้น โดยทั่วไปจะให้ทางปากและมักใช้เป็นส่วนหนึ่งของแผนการรักษาที่ครอบคลุมซึ่งรวมถึงการบำบัดอื่นๆ ที่ปรับให้เหมาะสมกับความต้องการของแต่ละบุคคล