5-Azaindole ถูกใช้เป็นสารตั้งต้นสำคัญในการสังเคราะห์สารประกอบที่มีฤทธิ์ทางชีวภาพ โดยเฉพาะในอุตสาหกรรมยา ซึ่งนำไปพัฒนาเป็นสารยับยั้งเอนไซม์ชนิดต่าง ๆ เช่น เอนไซม์ kinase ที่เกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง ทำให้มีศักยภาพในการใช้เป็นสารต้านมะเร็ง นอกจากนี้ยังถูกนำมาใช้ในงานวิจัยด้านเภสัชกรรมเพื่อสร้างสารที่มีโครงสร้างคล้ายอินโดล ซึ่งช่วยเพิ่มความสามารถในการผ่านเยื่อหุ้มเซลล์และปรับปรุงเสถียรภาพของโมเลกุล จึงนิยมใช้ในออกแบบยาที่ต้องการออกฤทธิ์เฉพาะจุดในร่างกาย