6-Methyl-5-cyanouracil ถูกใช้หลักในการวิจัยและพัฒนายาเภสัชกรรม โดยทำหน้าที่เป็นสารกลางสำคัญในการสังเคราะห์สารประกอบที่มีกิจกรรมทางชีวภาพหลากหลาย โดยเฉพาะอย่างยิ่งสารที่มีศักยภาพต้านไวรัสและต้านมะเร็ง โครงสร้างของมันช่วยให้สามารถนำเข้าไปรวมในนิวคลีโอไซด์อะนาล็อก ซึ่งมีความสำคัญในการออกแบบยาที่เล็งเป้าไปยังการจำลองตัวของไวรัสหรือการเพิ่มจำนวนเซลล์มะเร็ง นอกจากนี้ ยังถูกนำมาใช้ในการสังเคราะห์อินทรีย์เพื่อสร้างอนุพันธ์ที่สามารถนำไปคัดกรองสำหรับกิจกรรมบำบัด การประยุกต์ใช้ยังขยายไปสู่การศึกษาทางชีวเคมี ซึ่งช่วยในการทำความเข้าใจกลไกของเอนไซม์และปฏิสัมพันธ์ เนื่องจากความสามารถในการเลียนแบบนิวคลีโอเบสตามธรรมชาติ