4-Aminopyrimido[4,5-d]pyrimidine ถูกนำไปใช้หลัก ๆ ในสาขาเคมียารักษาและการวิจัยเภสัชกรรม สารประกอบนี้ทำหน้าที่เป็นสารตั้งต้นสำคัญในการสังเคราะห์โมเลกุลที่ออกฤทธิ์ทางชีวภาพต่าง ๆ โดยเฉพาะอย่างยิ่งที่มุ่งเป้าไปที่การยับยั้งเอนไซม์ โครงสร้างของมันมักถูกนำเข้าไปในออกแบบยาที่โต้ตอบกับเป้าหมายโปรตีนเฉพาะ เช่น ไคเนส ซึ่งมีความสำคัญในการควบคุมกระบวนการเซลล์ นักวิจัยใช้กรอบโครงสร้างของมันเพื่อพัฒนายารักษาที่มีศักยภาพสำหรับโรคเช่นมะเร็ง ซึ่งตัวยับยั้งไคเนสมีบทบาทสำคัญในการหยุดการเจริญเติบโตของเนื้องอก นอกจากนี้ สารอนุพันธ์ของมันยังถูกสำรวจสำหรับศักยภาพในการรักษาโรคอักเสบและโรคภูมิต้านตนเอง เนื่องจากความสามารถในการปรับเปลี่ยนการตอบสนองของภูมิคุ้มกัน ความหลากหลายของสารประกอบนี้ทำให้มันเป็นเครื่องมือที่มีค่าในกระบวนการค้นพบและพัฒนายา