5-Aza-2'-deoxycytidine ถูกใช้อย่างแพร่หลายในการวิจัยและการรักษาทางคลินิกในฐานะตัวยับยั้ง DNA methyltransferase โดยหลักแล้วใช้ในการศึกษาการปรับเปลี่ยน epigenetic โดยเฉพาะกระบวนการ methylation ของ DNA และบทบาทในการควบคุมการแสดงออกของยีน สารประกอบนี้ถูกนำมาใช้ในการวิจัยมะเร็งเพื่อกระตุ้นยีนต้านมะเร็งที่ถูกปิดการทำงานโดย hypermethylation ทำให้เป็นตัวแทนบำบัดที่เป็นไปได้สำหรับมะเร็งต่างๆ รวมถึงมะเร็งเม็ดเลือดขาวและ myelodysplastic syndromes นอกจากนี้ ยังถูกนำมาใช้ในการศึกษาการ reprogramming เซลล์เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการสร้าง induced pluripotent stem cells โดยการเปลี่ยนแปลง epigenetic landscape ความสามารถในการ demethylate DNA ยังทำให้เป็นเครื่องมือที่มีค่ากในการทำความเข้าใจชีววิทยาการพัฒนาและกลไกโรคที่เกี่ยวข้องกับการควบคุม epigenetic ที่ผิดปกติ