Hydroxyurea เป็นยาที่ออกฤทธิ์ยับยั้งการสังเคราะห์ DNA ใช้หลักในการรักษาโรคเม็ดเลือดผิดปกติ เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรัง (CML), โรคโพลีไซธีเมียเวรา (polycythemia vera) และภาวะเกล็ดเลือดสูง (essential thrombocythemia) โดยช่วยลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดผิดปกติและลดความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือด นอกจากนี้ยังใช้ในโรคเซลล์รูปเคียว (sickle cell disease) และโรคธาลัสซีเมียเบต้า เพื่อเพิ่มระดับฮีโมโกลบินตัวอ่อน (fetal hemoglobin) ซึ่งช่วยลดความถี่ของวิกฤตหลอดเลือดอุดตัน กลุ่มอาการปอดเฉียบพลัน และความจำเป็นในการถ่ายเลือด ในบางกรณี ใช้ร่วมกับรังสีรักษาในมะเร็งศีรษะและคอ และมีการศึกษาวิจัยในการจัดการ HIV เพื่อเสริมประสิทธิภาพยาต้านไวรัส Hydroxyurea ให้รับประทานทางปากและต้องติดตามการทำงานของไขกระดูกอย่างสม่ำเสมอเนื่องจากอาจเกิดผลข้างเคียงเช่นการกดการสร้างเม็ดเลือด