เมลฟาลานใช้หลักในการรักษามะเร็งมุลติเพิลไมโลมา ซึ่งเป็นมะเร็งเม็ดเลือดชนิดหนึ่งที่ส่งผลต่อเซลล์พลาสมาในไขกระดูก นอกจากนี้ยังใช้ในการจัดการมะเร็งรังไข่ โดยเฉพาะในกรณีที่โรคแพร่กระจายเกินกว่ารังไข่ นอกจากนี้ เมลฟาลานยังถูกนำมาใช้เป็นการรักษาเพื่อเตรียมความพร้อมก่อนการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์เม็ดเลือด เพื่อทำลายเซลล์ไขกระดูกและเปิดพื้นที่ให้กับสเต็มเซลล์ใหม่ที่แข็งแรง ในบางกรณี ใช้รักษาเมลาโนมาและมะเร็งชนิดอื่นเมื่อการรักษาอื่นไม่ได้ผล เมลฟาลานออกฤทธิ์โดยรบกวนกระบวนการจำลอง DNA ในเซลล์มะเร็ง ส่งผลให้เซลล์เหล่านั้นถูกทำลาย เนื่องจากมีฤทธิ์แรง จึงมักให้ภายใต้การดูแลทางการแพทย์อย่างใกล้ชิดเพื่อติดตามและจัดการผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น