ไฮดรอกซียูเรียเป็นสารเคมีพิเศษประเภทรีเอเจนต์ที่ใช้ในงานวิจัยทางเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรม โดยทำหน้าที่ยับยั้งเอนไซม์ไรโบนิวคลีโอไทด์เรดักเตส ซึ่งขัดขวางการสังเคราะห์ดีเอ็นเอและหยุดเซลล์ไว้ในระยะเอสของวัฏจักรเซลล์ ในด้านการรักษาโรค ถูกใช้เป็นหลักในการรักษาโรคมะเร็งบางชนิด โดยเฉพาะมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรัง (CML) โดยยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง ทำให้ร่างกายจัดการกับโรคได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น นอกจากนี้ยังใช้จัดการโรคโลหิตจางชนิดเซลล์รูปเคียว โดยเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบินตัวอ่อน (fetal hemoglobin) ซึ่งช่วยลดความถี่ของอาการปวดรุนแรงและความจำเป็นในการถ่ายเลือด ในบางกรณี ยังใช้รักษาโรคเกล็ดเลือดสูงชนิดสำคัญ (essential thrombocythemia) ซึ่งเป็นภาวะผลิตเกล็ดเลือดมากเกินไป ช่วยลดความเสี่ยงลิ่มเลือดอุดตัน