นิโคลซาไมด์ถูกใช้หลักly เป็นยาขับพยาธิในการรักษาการติดเชื้อพยาธิตัวตืด โดยออกฤทธิ์ยับยั้งกระบวนการ phosphoryl oxidative ในไมโตคอนเดรียของพยาธิ ทำให้พยาธิสูญเสียพลังงานและตายในที่สุด เนื่องจากออกฤทธิ์ในระบบทางเดินอาหารโดยมีการดูดซึมเข้าสู่กระแสเลือดน้อย จึงสามารถกำหนดเป้าหมายพยาธิในลำไส้ได้อย่างมีประสิทธิภาพโดยไม่ก่อให้เกิดพิษต่อโฮสต์อย่างมีนัยสำคัญ

นอกเหนือจากการใช้กำจัดปรสิต นิโคลซาไมด์ยังแสดงศักยภาพในด้านการรักษาอื่นๆ มีการศึกษาวิจัยคุณสมบัติต้านไวรัส โดยเฉพาะต่อไวรัส RNA บางชนิด เนื่องจากสามารถปรับเปลี่ยนเส้นทางสัญญาณเซลล์ได้ นอกจากนี้ ยังมีการวิจัยบทบาทในการรักษามะเร็ง เนื่องจากสามารถเหนี่ยวนำ apoptosis และยับยั้งเส้นทางสัญญาณมะเร็งหลายเส้นทาง เช่น Wnt/β-catenin, NF-κB และ mTOR

เพิ่มเติม นิโคลซาไมด์ถูกศึกษาสำหรับฤทธิ์ต้านแบคทีเรีย โดยเฉพาะต่อแบคทีเรียที่สร้าง biofilm และศักยภาพในการรักษาความผิดปกติทางเมแทบอลิซึมโดยปรับปรุงการทำงานของไมโตคอนเดรียและเมแทบอลิซึมพลังงาน กิจกรรมทางชีวภาพที่กว้างขวางทำให้เป็นผู้สมัครสำหรับการนำยามาใช้ใหม่ในโรคต่างๆ นอกจากนี้ ยังมีการใช้นิโคลซาไมด์ในการควบคุมประชากรหอยพาหะนำโรคพยาธิใบไม้ตับในพื้นที่เกษตรกรรม