ยาไนโลทินิบถูกใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดเรื้อรังที่มีความผิดปกติของโครโมโซมฟีลาเดลเฟีย (Ph+ CML) โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษาด้วยยาไทด์อกซาซิน (imatinib) หรือไม่สามารถทนต่อผลข้างเคียงของยาชนิดนั้นได้ ไนโลทินิบเป็นสารยับยั้งไทรีนไคนส์ (tyrosine kinase inhibitor) ที่ออกฤทธิ์จำเพาะต่อโปรตีน BCR-ABL ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของการแบ่งตัวผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือดขาว การรักษาด้วยไนโลทินิบช่วยลดจำนวนเซลล์ที่ผิดปกติในกระแสเลือดและไขกระดูก ทำให้ผู้ป่วยเข้าสู่ภาวะการตอบสนองทางพันธุกรรม (molecular response) ได้มากขึ้น และช่วยยืดระยะเวลาในการควบคุมโรค รวมถึงลดความเสี่ยงในการพัฒนาของโรคไปสู่ระยะเฉียบพลัน (blast crisis) ยาชนิดนี้มักใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ และมีการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับการใช้ในผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะ CML ชนิดเรื้อรัง อย่างไรก็ตาม ต้องมีการตรวจติดตามระดับการทำงานของหัวใจและระดับน้ำตาลในเลือดอย่างใกล้ชิด เนื่องจากยาอาจมีผลต่อจังหวะการเต้นของหัวใจและทำให้เกิดภาวะน้ำตาลในเลือดสูงได้