ใช้ในทางการแพทย์เป็นยาเคมีบำบัดสำหรับรักษามะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งสมอง เช่น กลีโอบลาสโตมา มัลติฟอร์ม (Glioblastoma multiforme) นอกจากนี้ยังใช้รักษาโรคฮอดจ์กิน (Hodgkin's disease) และมะเร็งเม็ดเลือดขาวบางชนิด เช่น ลูคีเมียเรื้อรังชนิดลิมโฟไซติก (chronic lymphocytic leukemia) และไมอีโลมา (multiple myeloma) ออกฤทธิ์โดยการทำลายดีเอ็นเอของเซลล์มะเร็ง ซึ่งช่วยยับยั้งการแบ่งตัวของเซลล์ที่ผิดปกติ นิยมใช้ร่วมกับการรักษารูปแบบอื่น เช่น การฉายรังสีหรือยาเคมีบำบัดชนิดอื่น เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา เนื่องจากมีผลข้างเคียงรุนแรง เช่น ทำลายไขกระดูก จึงต้องใช้ภายใต้การดูแลของแพทย์อย่างใกล้ชิด และต้องมีการตรวจเลือดเป็นระยะเพื่อติดตามภาวะของผู้ป่วย