มิกาลาสแทต ไฮโดรคลอไรด์ ใช้หลักในการรักษาโรคฟาเบรอ (Fabry disease) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่เกิดจากการขาดเอนไซม์อัลฟา-กาแลคโตไซเดส เอ (alpha-galactosidase A) สภาวะนี้ทำให้เกิดการสะสมของไลโพิดเฉพาะในเซลล์ของร่างกาย ส่งผลให้เกิดอาการ เช่น อาการปวด ภาวะไตทำงานผิดปกติ ปัญหาหัวใจ และสโตรก มิกาลาสแทต ไฮโดรคลอไรด์ ทำงานเป็นตัวช่วยทางเภสัชวิทยา (pharmacological chaperone) ช่วย стабилизировать และเพิ่มประสิทธิภาพการทำงานของเอนไซม์ที่บกพร่อง โดยการทำเช่นนี้ มันช่วยในการย่อยสลายไลโพิดที่สะสม ลดอาการและชะลอการดำเนินของโรค มีประสิทธิภาพโดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมเฉพาะที่ตอบสนองต่อกลไกนี้ การให้ยาทางปากของมิกาลาสแทต ไฮโดรคลอไรด์ นำเสนอทางเลือกการรักษาที่สะดวกกว่าการบำบัดทดแทนเอนไซม์แบบดั้งเดิม ช่วยปรับปรุงการปฏิบัติตามการรักษาของผู้ป่วยและคุณภาพชีวิต