โซเดียม 4-ฟีนิลบิวทิเรต ใช้หลักในการรักษาโรคยูเรียไซเคิลผิดปกติ (Urea Cycle Disorders) ในสาขาการแพทย์ โดยช่วยขจัดไนโตรเจนส่วนเกินออกจากร่างกายผ่านทางเลือกทางเดินทางเลือกไนโตรเจน ซึ่งสำคัญสำหรับผู้ป่วยที่มีการขาดเอนไซม์ที่จำเป็นสำหรับวงจรยูเรีย เนื่องจากช่วยป้องกันการสะสมของแอมโมเนียในระดับพิษในเลือด

นอกจากบทบาทในการรักษาโรคยูเรียไซเคิลผิดปกติแล้ว ยังมีการศึกษาถึงศักยภาพในการรักษาโรคอื่นๆ เช่น ซีสติก ไฟโบรซิส (Cystic Fibrosis) มะเร็งบางชนิด และโรคระบบประสาทเสื่อม (Neurodegenerative Diseases) กลไกในโรคเหล่านี้มักเกี่ยวข้องกับบทบาทเป็นตัวยับยั้งฮิสโตน เดอะอะซิติเลส (Histone Deacetylase Inhibitor) ซึ่งสามารถปรับการแสดงออกของยีนและส่งเสริมสุขภาพเซลล์

นอกจากนี้ ยังใช้ในงานวิจัยเพื่อศึกษาการพับตัวผิดปกติและการรวมตัวของโปรตีน ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญในโรคเช่น อัลไซเมอร์ และฮันติงตัน ความสามารถในการทำหน้าที่เป็นเคมีคอล ชาเปอโรน (Chemical Chaperone) ช่วยในการคงสถานะโปรตีนและป้องกันการรวมตัว ทำให้เป็นเครื่องมือที่มีคุณค่าในการวิจัยชีวการแพทย์