4-แอมิโนไพริดีน ถูกใช้เป็นสารช่วยในการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (Multiple Sclerosis) โดยช่วยเพิ่มการส่งสัญญาณของระบบประสาทผ่านการยับยั้งช่องไอออนโพแทสเซียม ทำให้เซลล์ประสาทสามารถส่งกระแสไฟฟ้าได้นานขึ้น ส่งผลให้ผู้ป่วยมีการเคลื่อนไหวและควบคุมกล้ามเนื้อดีขึ้น

นอกจากนี้ยังได้รับการรับรองสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดเฉพาะที่ (Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome: LEMS) ซึ่งช่วยบรรเทาอาการอ่อนเพลียของกล้ามเนื้อ ปรับปรุงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ และคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย

มีการศึกษาวิจัยสำหรับการรักษาอาการบาดเจ็บของไขสันหลัง เนื่องจากสามารถช่วยฟื้นฟูการนำสัญญาณประสาทในเนื้อเยื่อที่เสียหาย ใช้ในงานวิจัยทางประสาทวิทยาเพื่อศึกษาการส่งสัญญาณพบบริเวณซินแนปส์ การทำงานของช่องไอออนโพแทสเซียม และระบบประสาทโดยรวม ยังใช้เป็นตัวกลางในการสังเคราะห์สารประกอบอื่นที่มีฤทธิ์ทางเภสัชกรรม โดยเฉพาะสารที่เกี่ยวข้องกับระบบประสาทส่วนกลาง