MI-463 เป็นสารยับยั้งการทำงานของโปรตีน MDM2 ซึ่งเป็นโปรตีนที่ควบคุมการทำงานของ p53 โปรตีนที่มีบทบาทสำคัญในการป้องกันการเกิดมะเร็ง โดยปกติ MDM2 จะทำหน้าที่ยับยั้ง p53 แต่ในเซลล์มะเร็งที่มี p53 ปกติ การยับยั้ง MDM2 ด้วย MI-463 ช่วยให้ p53 กลับมาทำงานได้ ทำให้เกิดการหยุดวงจรการแบ่งตัวของเซลล์หรือการตายของเซลล์มะเร็ง สารนี้ถูกพัฒนาเพื่อใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่ยังมี p53 แบบปกติ เช่น มะเร็งเม็ดเลือดขาว มะเร็งปอด และมะเร็งเต้านม การศึกษาในห้องปฏิบัติการและในสัตว์ทดลองแสดงให้เห็นว่า MI-463 มีฤทธิ์ยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็งได้อย่างมีนัยสำคัญ และมีศักยภาพในการพัฒนาเป็นยารักษามะเร็งชนิดใหม่ที่มีเป้าหมายเฉพาะเจาะจง โดยลดผลข้างเคียงต่อเซลล์ปกติ ปัจจุบัน MI-463 ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยและพัฒนา และยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางคลินิก แต่มีความหวังว่าจะเป็นส่วนหนึ่งของการรักษาแบบเป้าหมายในอนาคต