LCL161 เป็นสารยับยั้งโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับการตายของเซลล์แบบโปรแกรม (apoptosis) โดยเฉพาะเป้าหมายไปที่โปรตีนกลุ่ม IAP (Inhibitor of Apoptosis Proteins) ซึ่งมักพบว่ามีการแสดงออกสูงในเซลล์มะเร็ง ทำให้เซลล์เหล่านี้หลีกเลี่ยงการตายตามธรรมชาติได้ การประยุกต์ใช้หลักของ LCL161 อยู่ในด้านการรักษามะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่ดื้อต่อการรักษา เช่น มะเร็งตับอ่อน มะเร็งปอด และมะเร็งเม็ดเลือด เช่น ไมอีโลมา การศึกษาทางคลินิกแสดงให้เห็นว่า LCL161 สามารถช่วยเพิ่มความไวต่อการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดหรือการฉายรังสี โดยการทำให้เซลล์มะเร็งกลับมาตอบสนองต่อกระบวนการตายของเซลล์อีกครั้ง นอกจากนี้ LCL161 ยังถูกพิจารณาใช้ร่วมกับภูมิคุ้มกันบำบัด (immunotherapy) เพื่อเสริมประสิทธิภาพในการกำจัดเซลล์มะเร็ง เนื่องจากสามารถเปลี่ยนแปลงสภาพแวดล้อมของเนื้องอกให้เอื้อต่อการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันได้ โดยรวม LCL161 ถือเป็นตัวอย่างของยาเป้าหมายเฉพาะ (targeted therapy) ที่มีศักยภาพในการรักษาโรคมะเร็งชนิดต่างๆ โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีทางเลือกในการรักษาจำกัด