ใช้หลักในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งเม็ดเลือดชนิดอื่น ๆ สารประกอบนี้ทำหน้าที่เป็นยาเคมีบำบัดโดยรบกวนการสังเคราะห์ดีเอ็นเอในเซลล์มะเร็งที่แบ่งตัวเร็ว มีประสิทธิภาพโดยเฉพาะในระยะเอส (S-phase) ของวงจรเซลล์ ซึ่งรวมตัวเข้าไปในดีเอ็นเอและยับยั้งการยืดห่วงโซ่ของดีเอ็นเอ นำไปสู่การตายของเซลล์ ยังใช้ในโปรโตคอลบางอย่างสำหรับกลุ่มอาการไมโครดิสพลาสติกซินโดรมที่มีความเสี่ยงสูง ความสามารถในการข้ามกำแพงเลือด-สมองช่วยให้ใช้ในการรักษาการเกี่ยวข้องของระบบประสาทส่วนกลางในมะเร็งเม็ดเลือดบางชนิด มักให้ในระยะเหนี่ยวนำ (induction) และระยะรวม (consolidation) ของการบำบัดมะเร็งเม็ดเลือด กำลังศึกษาการใช้ในการรักษาต้านไวรัสเนื่องจากโครงสร้างคล้ายนิวคลีโอไซด์ที่เกี่ยวข้องกับการสืบพันธุ์ของไวรัส