RG3039 เป็นสารที่พัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดสปอนแทเนียส (Spinal Muscular Atrophy - SMA) โดยทำงานเป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ DDX3X ซึ่งเกี่ยวข้องกับการประมวลผลอาร์เอ็นเอ ทำให้สามารถปรับปรุงการผลิตโปรตีน SMN (Survival Motor Neuron) ที่ขาดหายไปในผู้ป่วย SMA สารนี้ถูกออกแบบมาเพื่อเพิ่มระดับโปรตีน SMN ในเซลล์ประสาท จึงมีศักยภาพในการชะลอการลุกลามของโรคและช่วยฟื้นฟูการทำงานของกล้ามเนื้อ การศึกษาในหลอดทดลองและสัตว์ทดลองแสดงให้เห็นว่า RG3039 สามารถข้ามสิ่งกั้นเลือดและสมองได้ ทำให้สามารถออกฤทธิ์ที่ระบบประสาทส่วนกลางได้อย่างมีประสิทธิภาพ แม้ว่าการพัฒนาทางคลินิกจะยังอยู่ในระยะต้น แต่ RG3039 ถือเป็นหนึ่งในแนวทางการรักษาที่น่าจับตามองสำหรับผู้ป่วย SMA