ML-SA1 เป็นสารกระตุ้นช่องไอออน TRPML1 ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการทำงานของไลโซโซม ทำให้สารนี้ถูกใช้ในการศึกษาวิจัยเกี่ยวกับกลไกการขนส่งสารภายในเซลล์ โดยเฉพาะกระบวนการย่อยสลายและการรีไซเคิลสารในไลโซโซม ในงานวิจัยด้านชีววิทยาของเซลล์ ML-SA1 ช่วยเพิ่มการหลั่งของไลโซโซมและส่งเสริมการเคลื่อนที่ของแคลเซียมภายในเซลล์ ซึ่งมีผลต่อการฟื้นฟูเยื่อหุ้มเซลล์และการซ่อมแซมเซลล์ที่เสียหาย จึงมีศักยภาพในการนำไปใช้ศึกษาโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไลโซโซม เช่น โรคนิวโรเดเจนเนอเรทีฟ รวมถึงโรคอัลไซเมอร์และพาร์กินสัน นอกจากนี้ ML-SA1 ยังถูกใช้เพื่อกระตุ้นกระบวนการออโตฟาจี ซึ่งอาจช่วยลดการสะสมของโปรตีนผิดปกติในเซลล์ประสาท ทำให้เป็นเครื่องมือสำคัญในการพัฒนายาที่มุ่งเป้าไปที่การรักษาโรคทางระบบประสาทที่เกิดจากการเสื่อมของเซลล์