ใช้ในการรักษามะเร็งโดยการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย สารนี้ช่วยยับยั้งการทำงานของโปรตีน PD-1 ซึ่งปกติทำหน้าที่ควบคุมไม่ให้เซลล์ภูมิคุ้มกันโจมตีเซลล์ของร่างกายเอง เมื่อยับยั้ง PD-1 ได้ ระบบภูมิคุ้มกันจะสามารถจำแนกและทำลายเซลล์มะเร็งได้ดีขึ้น ใช้รักษาผู้ป่วยมะเร็งหลายชนิด เช่น มะเร็งปอด มะเร็งผิวหนังชนิดเมลานมา และมะเร็งไต โดยมักใช้ร่วมกับยาภูมิคุ้มกันชนิดอื่นเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการตอบสนองต่อการรักษา