กลีเซอรอล ฟีนิลบิวทีเรต ใช้เป็นหลักในการรักษาโรคยูเรียไซเคิลผิดปกติ (Urea Cycle Disorders: UCDs) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดการสะสมของแอมโมเนียในเลือด ยานี้ทำงานโดยให้เส้นทางทางเลือกในการขับไนโตรเจน ลดการสะสมของแอมโมเนียที่เป็นพิษ มักสั่งใช้ในผู้ป่วยที่ไม่สามารถจัดการอาการด้วยอาหารเพียงอย่างเดียว หรือไม่เหมาะสมกับการรักษาอื่นๆ เช่น โซเดียม ฟีนิลบิวทีเรต

ยานี้ให้ทางปาก ทำให้สะดวกสำหรับการใช้ระยะยาว โดยเฉพาะในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ สารนี้ถูกเมแทบอลิซึมในร่างกายเป็นฟีนิลอะซีเตท ซึ่งจับตัวกับกลูตามีนเพื่อสร้างฟีนิลอะซิติลกลูตามีน ซึ่งเป็นสารที่ถูกขับออกทางปัสสาวะ ช่วยลดระดับแอมโมเนียในเลือด

นอกจากนี้ ยังเป็นทางเลือกสำหรับผู้ป่วยที่ประสบปัญหากับรูปแบบการรักษาอื่นๆ เนื่องจากมีรสชาติที่ดีกว่าและรับประทานง่ายกว่า ทำให้ผู้ป่วยปฏิบัติตามแผนการรักษาได้มีประสิทธิภาพมากขึ้น ประสิทธิผลและการทนยาได้ดีทำให้เป็นตัวเลือกการรักษาที่สำคัญสำหรับการจัดการ UCDs และปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย