PLB-1001 เป็นสารยับยั้ง kinase ของ RET โดยเฉพาะที่ใช้ในงานวิจัยก่อนคลินิกและระยะเริ่มต้นของการทดลองทางคลินิกสำหรับการรักษามะเร็งแบบเฉพาะเจาะจง สารนี้มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์หรือการรวมยีน RET ซึ่งพบในมะเร็งไทรอยด์บางชนิด (เช่น มะเร็งไทรอยด์แบบ medullary) และมะเร็งปอดชนิด non-small cell (NSCLC) โดยการยับยั้งการส่งสัญญาณ RET ที่ผิดปกติ ทำให้ลดการเพิ่มจำนวนเซลล์มะเร็ง จูงให้เกิด apoptosis และชะลอการลุกลามของมะเร็งในโมเดลที่กำหนดทางพันธุกรรม คุณสมบัติการทะลุเกราะเลือด-สมองทำให้มีศักยภาพสำหรับการรักษาการแพร่กระจายไปยังระบบประสาทส่วนกลาง ในฐานะเครื่องมือวิจัย PLB-1001 สนับสนุนการศึกษากinetikเภสัชและเภสัชพลศาสตร์ รวมถึงประสิทธิภาพในการรักษามะเร็งแบบ precision oncology โดยปัจจุบันอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลในมนุษย์