สาร PD0325901 เป็นสารยับยั้งการทำงานของโปรตีน MEK (Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในเส้นทางสัญญาณเซลล์ที่เกี่ยวข้องกับการแบ่งตัวและการอยู่รอดของเซลล์ โดยเฉพาะในเส้นทาง MAPK/ERK ที่มักผิดปกติในเซลล์มะเร็ง การประยุกต์ใช้หลักของสารนี้อยู่ในงานวิจัยด้านโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่มีการกลายพันธุ์ของยีน BRAF หรือ RAS ซึ่งทำให้เส้นทางสัญญาณ ERK ทำงานมากเกินไป สาร PD0325901 ช่วยยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็งในแบบจำลองสัตว์ทดลอง และใช้ในการศึกษาเกี่ยวกับการต้านทานต่อยาเคมีบำบัด นอกจากนี้ ยังถูกใช้เป็นเครื่องมือในการวิจัยพื้นฐานเพื่อทำความเข้าใจบทบาทของเส้นทาง MEK/ERK ในการพัฒนาของโรคต่าง ๆ เช่น โรคทางระบบประสาท เบาหวาน และภาวะหัวใจผิดปกติ โดยช่วยให้นักวิจัยสามารถแยกวิเคราะห์ผลกระทบของการยับยั้งเส้นทางนี้ได้อย่างเฉพาะเจาะจง