GNE-317 เป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเพื่อเจาะเข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลาง โดยมีเป้าหมายหลักคือการยับยั้งเส้นทางสัญญาณ PI3K/AKT/mTOR ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการเจริญเติบโตและการอยู่รอดของเซลล์มะเร็ง สารนี้ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการรักษาเนื้องอกในสมอง เช่น กลีโอบลาสโตมา (Glioblastoma) ซึ่งเป็นมะเร็งสมองชนิดรุนแรงที่มีการรักษาที่จำกัด การประยุกต์ใช้ GNE-317 มุ่งเน้นไปที่การลดการเติบโตของเซลล์มะเร็งในสมอง โดยเฉพาะในกรณีที่มะเร็งมีการกลายพันธุ์ในยีนที่เกี่ยวข้องกับเส้นทาง PI3K ซึ่งพบได้บ่อยในผู้ป่วยมะเร็งสมอง ด้วยคุณสมบัติในการข้ามสิ่งกั้นเลือดและสมอง (Blood-Brain Barrier) ได้อย่างมีประสิทธิภาพ ทำให้ GNE-317 มีศักยภาพในการออกฤทธิ์โดยตรงต่อเนื้องอกในสมองได้ดีกว่าสารยับยั้ง PI3K รุ่นก่อนๆ ปัจจุบัน GNE-317 อยู่ในช่วงการศึกษาวิจัยทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัย ความสามารถในการทนต่อสาร และประสิทธิภาพในการรักษา โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลางที่ดื้อต่อการรักษาอื่นๆ