BLU-554 เป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเฉพาะเพื่อเล็งเป้าหมายตัวรับ FGF19 ที่เกี่ยวข้องกับเส้นทางการส่งสัญญาณในตับ ซึ่งมีบทบาทสำคัญในกระบวนการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งตับชนิดเฮปาโตเซลลูลาร์คาร์ซิโนมา (HCC) ที่มีการแสดงออกของ FGF19 สูง สารนี้ถูกพัฒนาเพื่อใช้ในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งตับที่มีลักษณะทางพันธุกรรมเฉพาะ ซึ่งไม่ตอบสนองต่อการรักษาแบบดั้งเดิมได้ดี การศึกษาในช่วงต้นแสดงให้เห็นว่า BLU-554 สามารถยับยั้งการเจริญเติบโตของก้อนเนื้อได้อย่างมีนัยสำคัญในแบบจำลองสัตว์ทดลอง และในผู้ป่วยบางรายที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิก พบว่ามีการหดตัวของก้อนเนื้อและควบคุมโรคได้นานขึ้น โดยเฉพาะในผู้ที่มีการกลายพันธุ์หรือการแสดงออกของ FGF19/FGFR4 ที่ผิดปกติ ปัจจุบัน BLU-554 อยู่ระหว่างการศึกษาในระยะคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และขนาดยาที่เหมาะสม ซึ่งอาจเปิดทางให้เป็นตัวเลือกการรักษาเฉพาะบุคคลสำหรับผู้ป่วยมะเร็งตับในอนาคต