Pexidartinib hydrochloride ใช้หลักในการรักษาเนื้องอกเซลล์ยักษ์ในเยื่อหุ้มเอ็น (Tenosynovial Giant Cell Tumor: TGCT) ซึ่งเป็นภาวะหายากและมักทำให้ร่างกายอ่อนแอ โดยส่งผลต่อข้อต่อและเอ็น ใช้บ่งชี้เฉพาะสำหรับกรณีที่การผ่าตัดไม่ใช่ทางเลือกที่เป็นไปได้เนื่องจากตำแหน่งของเนื้องอกหรือศักยภาพในการบกพร่องทางการทำงานรุนแรง สารประกอบนี้ทำงานโดยยับยั้งตัวรับ colony-stimulating factor 1 (CSF1R) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการเจริญเติบโตและการรอดชีวิตของเซลล์ผิดปกติที่ขับเคลื่อน TGCT โดยการกำหนดเป้าหมายตัวรับนี้ Pexidartinib hydrochloride ช่วยลดขนาดเนื้องอกและบรรเทาอาการ เช่น ความเจ็บปวดและความแข็งของข้อต่อ ส่งผลให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยดีขึ้น ให้รับประทานทางปาก ซึ่งเป็นทางเลือกการรักษาที่ไม่รุกล้ำสำหรับผู้ป่วยที่เหมาะสม อย่างไรก็ตาม เนื่องจากมีศักยภาพในการเป็นพิษต่อตับ การใช้ยาจะถูกเฝ้าติดตามอย่างใกล้ชิด และผู้ป่วยต้องตรวจการทำงานของตับเป็นประจำระหว่างการบำบัด นอกจากนี้ ยังมีการศึกษาวิจัยเพื่อประเมินประสิทธิภาพในการรักษาโรคมะเร็งชนิดอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน CSF1R หรือ KIT