ASTX-029 กำลังถูกวิจัยเป็นหลักสำหรับศักยภาพในการบำบัดรักษาโรคมะเร็ง โดยทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งคู่ของคินาส ERK1/2 ซึ่งเป็นส่วนประกอบสำคัญของเส้นทางส่งสัญญาณ RAS/MAPK เส้นทางนี้มักผิดปกติในมะเร็งหลายชนิด นำไปสู่การเพิ่มจำนวนและการรอดชีวิตของเซลล์ที่ไม่สามารถควบคุมได้ โดยการยับยั้ง ERK1/2 ASTX-029 มุ่งหวังที่จะรบกวนเส้นทางนี้ เพื่อชะลอหรือหยุดการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง

ปัจจุบัน ASTX-029 อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษามะเร็งเนื้อเยื่อแข็ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งมะเร็งที่มีการกลายพันธุ์ในยีน RAS หรือ RAF ซึ่งพบบ่อยในมะเร็งเช่น มะเร็งเมลาโนมา มะเร็งลำไส้ใหญ่ และมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก การทดลองระยะแรกมุ่งเน้นการกำหนดปริมาณที่เหมาะสม การประเมินผลข้างเคียง และการทำความเข้าใจผลกระทบต่อการลุกลามของเนื้องอก นักวิจัยยังกำลังสำรวจศักยภาพในการใช้ร่วมกับการบำบัดอื่นๆ เพื่อเพิ่มผลกระทบต้านมะเร็ง หากประสบความสำเร็จ ASTX-029 อาจนำเสนอทางเลือกการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายสำหรับผู้ป่วยมะเร็งที่ขับเคลื่อนโดยการส่งสัญญาณ RAS/MAPK ที่ผิดปกติ