PAC-1 ใช้หลักในการวิจัยที่มุ่งเน้นการบำบัดมะเร็ง โดยทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้น procaspase-3 ซึ่งเป็นโปรตีนที่บทบาทสำคัญในกระบวนการ apoptosis หรือการตายของเซลล์แบบโปรแกรม โดยการกระตุ้น procaspase-3 ทำให้ PAC-1 ออกฤทธิ์เหนี่ยวนำ apoptosis ในเซลล์มะเร็ง ทำให้เป็นผู้สมัครที่มีศักยภาพในการพัฒนายาต้านมะเร็ง ความสามารถในการเลือกเป้าหมายเฉพาะเซลล์มะเร็งโดยไม่กระทบเซลล์ปกติเป็นที่สนใจเป็นพิเศษในการศึกษาก่อนคลินิก นักวิจัยกำลังสำรวจประสิทธิภาพของ PAC-1 ในมะเร็งชนิดต่างๆ รวมถึงมะเร็งเต้านม ปอด และเมลาโนมา นอกจากนี้ PAC-1 ยังถูกตรวจสอบสำหรับศักยภาพในการเพิ่มประสิทธิภาพของการรักษาเคมีบำบัดที่มีอยู่ โดยการทำให้เซลล์มะเร็งไวต่อ apoptosis มากขึ้น