3-Methyl-1H-indole-5-carbonitrile ใช้ในการสังเคราะห์ยา โดยเฉพาะในการพัฒนาสารประกอบที่มีศักยภาพในการรักษา เป็นสารตั้งต้นสำคัญในการผลิตยาที่มุ่งเป้าไปที่ความผิดปกติทางระบบประสาท เช่น ความวิตกกังวลและภาวะซึมเศร้า นอกจากนี้ ยังถูกนำมาใช้ในการวิจัยเคมีอินทรีย์เพื่อสร้างโมเลกุลซับซ้อนสำหรับศึกษากิจกรรมทางชีวภาพ กลุ่มนิทไรล์ของมันทำให้มีคุณค่าต่อการปรับเปลี่ยนทางเคมีเพิ่มเติม ทำให้สามารถสร้างอนุพันธ์ที่หลากหลายสำหรับการค้นพบและพัฒนายา