AG-120 ใช้เป็นสารยับยั้งเอนไซม์ IDH1 (Isocitrate Dehydrogenase 1) ที่มีการกลายพันธุ์ ซึ่งมักพบในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งสมองชนิด glioma โดย AG-120 ช่วยยับยั้งการผลิตสาร 2-HG (2-hydroxyglutarate) ที่เกิดจากเอนไซม์ IDH1 ที่ผิดปกติ ซึ่งสารนี้มีบทบาทในการรบกวนกระบวนการแยกตัวของเซลล์ต้นกำเนิดให้กลายเป็นเซลล์ปกติ ส่งผลให้เซลล์มะเร็งเติบโตและอยู่รอดได้ การใช้ AG-120 จึงมุ่งเป้าไปที่การฟื้นฟูการแยกตัวของเซลล์และการลดการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับการรักษาด้วยเคมีบำบัดแบบดั้งเดิมได้ หรือมีการกลับเป็นซ้ำหลังการรักษา ทำให้ AG-120 เป็นทางเลือกของการรักษาเฉพาะเจาะจงที่มีประสิทธิภาพในผู้ป่วยกลุ่มนี้