PT-2385 เป็นสารยับยั้งที่จำเพาะต่อ HIF-2α (hypoxia-inducible factor 2 alpha) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในเส้นทางสัญญาณที่เกี่ยวข้องกับภาวะขาดออกซิเจนในเซลล์ โดยเฉพาะในเซลล์มะเร็งชนิด clear cell renal cell carcinoma (ccRCC) ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน VHL ทำให้ HIF-2α สะสมและกระตุ้นการสร้างโปรตีนที่ส่งเสริมการเจริญเติบโตของเนื้องอก การประยุกต์ใช้ PT-2385 จึงมุ่งเน้นไปที่การรักษามะเร็งไตชนิด ccRCC โดยการยับยั้งการทำงานของ HIF-2α ช่วยลดการสร้างหลอดเลือดใหม่ (angiogenesis) และยับยั้งการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็ง ทำให้ชะลอการเติบโตและการแพร่กระจายของก้อนเนื้องอก นอกจากนี้ PT-2385 ยังถูกศึกษาในบริบทของการรักษามะเร็งชนิดอื่นที่เกี่ยวข้องกับเส้นทาง HIF-2α รวมถึงการใช้ร่วมกับยาเคมีบำบัดหรือยาภูมิคุ้มกัน เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการต้านมะเร็ง โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีการดื้อยาหรือมีทางเลือกในการรักษาจำกัด