LDE225 ใช้ในการรักษามะเร็งผิวหนังชนิดเบซัลเซลล์ (Basal Cell Carcinoma) ซึ่งเป็นมะเร็งที่พบได้บ่อยที่สุดในกลุ่มมะเร็งผิวหนัง โดยยานี้ทำงานโดยการยับยั้งเส้นทางการส่งสัญญาณ Hedgehog ที่ผิดปกติ ซึ่งเป็นสาเหตุสำคัญของการเกิดมะเร็งชนิดนี้ นอกจากนี้ยังมีการศึกษาถึงประสิทธิภาพในการรักษามะเร็งชนิดอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับเส้นทางการส่งสัญญาณ Hedgehog อีกด้วย การใช้ LDE225 ช่วยลดขนาดเนื้องอกและชะลอการลุกลามของโรค ทำให้เป็นทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วย