Givinostat hydrochloride ใช้หลักในการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้อเสื่อมสภาพอย่างค่อยเป็นค่อยไป เนื่องจากความผิดปกติของยีน dystrophin ที่นำไปสู่การขาดหรือการทำงานผิดปกติของโปรตีน dystrophin โดยยานี้ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ histone deacetylase (HDAC) ซึ่งช่วยควบคุมการแสดงออกของยีนและส่งเสริมการสร้างกล้ามเนื้อใหม่ การยับยั้ง HDAC ช่วยลดการอักเสบและพังผืดในเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อ ส่งผลให้การทำงานและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อดีขึ้นในผู้ป่วย ยานี้ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้ใน DMD ในบางภูมิภาค นอกจากนี้ ยังมีการศึกษาผลทางรักษาในโรคอื่น ๆ เช่น polycythemia vera ซึ่งเป็นมะเร็งเม็ดเลือดชนิดหนึ่ง โดยช่วยควบคุมการผลิตเม็ดเลือดแดงที่มากเกินไป ความสามารถในการปรับการแสดงออกของยีนทำให้เป็นยาที่มีแนวโน้มสำหรับโรคทางพันธุกรรมและโรคอักเสบอื่น ๆ