นิโรกาเซสแตท (Nirogacestat) ใช้หลักในการรักษาเนื้องอกเดสมอยด์ ซึ่งเป็นเนื้องอกหายากที่ไม่ใช่มะเร็งแต่รุกรวมและสามารถรุกล้ำเนื้อเยื่อโดยรอบได้ ตัวยานี้ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้ง gamma-secretase ซึ่งยับยั้งเส้นทางส่งสัญญาณ Notch อย่างมีประสิทธิภาพ เส้นทางนี้มักเกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโตและการแพร่กระจายของเนื้องอกเหล่านี้ โดยการยับยั้งเส้นทางนี้ ตัวยาช่วยลดขนาดเนื้องอกและควบคุมการดำเนินของโรค การทดลองทางคลินิกได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการให้ประโยชน์ทางคลินิกที่สำคัญ รวมถึงการหดตัวของเนื้องอกและการบรรเทาอาการ ทำให้เป็นตัวเลือกการรักษาที่มีแนวโน้มสำหรับผู้ป่วยที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ซึ่งไม่เหมาะสำหรับการผ่าตัดหรือมีโรคกำเริบ กลไกการทำงานที่เจาะจงช่วยให้เป็นแนวทางที่แม่นยำกว่าบำบัดแบบดั้งเดิม ซึ่งอาจลดผลข้างเคียงและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย