PTC596 ถูกสำรวจเป็นหลักสำหรับศักยภาพในการบำบัดรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการกำหนดเป้าหมายและยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง มันทำงานโดยการรบกวนกิจกรรมของ BMI-1 ซึ่งเป็นโปรตีนที่ đóngบทบาทสำคัญในการรอดชีวิตและการเพิ่มจำนวนของเซลล์ต้นกำเนิดมะเร็ง ทำให้ PTC596 เป็นผู้สมัครที่มีแนวโน้มสำหรับการรักษามะเร็งหลายชนิด รวมถึงมะเร็งที่ดื้อยา therapy แบบดั้งเดิม การวิจัยแสดงให้เห็นประสิทธิภาพของมันในแบบจำลอง preclinical ของมะเร็งเม็ดเลือดขาว มะเร็งรังไข่ และมะเร็งชนิดอื่นๆ โดยที่มันลดการเจริญเติบโตของเนื้องอกและเพิ่มประสิทธิภาพของการรักษามะเร็งอื่นๆ ความสามารถในการกำหนดเป้าหมายเซลล์ต้นกำเนิดมะเร็ง ซึ่งมักรับผิดชอบต่อการกำเริบและการแพร่กระจาย ทำให้มันเป็นเครื่องมือที่มีค่าในการพัฒนาการบำบัดมะเร็งขั้นสูง